Pazienti
17.12.22
Matteo e Sofia aspettano la cura
I due gemelli nati con la mucopolisaccaridosi di tipo 4, sono consapevoli della loro malattia e spesso seguono in piazza mamma Adi, volontaria Telethon, perché «tutti devono capire».
17.12.22
Nuove frontiere per la terapia genica
All’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano si lavora per applicare a sempre più malattie la terapia genica che ha già dato risultati importanti, ottimizzando tempi e costi di sviluppo.
17.12.22
Jacob: trovare l’America in Italia
Un bambino che dagli Stati Uniti ha trovato in Italia una speranza concreta per la sua rara immunodeficienza, grazie a una terapia innovativa messa a punto dai ricercatori di Fondazione Telethon. Oggi sta crescendo e ha una vita normale.
17.12.22
Distrofia di Duchenne, più vicini alla meta
Gruppi di ricerca in tutto mondo lavorano per sconfiggere la malattia usando tecniche innovative come la terapia sull’Rna, utilizzata anche nei nuovi vaccini. Telethon in prima linea.
17.12.22
La poesia che dice tutto
Racconta Francesco, nato con la distrofia muscolare di Duchenne: «La malattia convive con me ma non racconta chi sono e non deve diventare un’etichetta».
17.12.22
La seconda vita di Rafael
Questo ragazzo venezuelano è stato tra le prime persone al mondo a ricevere la terapia genica messa a punto dai ricercatori di Fondazione Telethon per la sua rara malattia genetica: oggi è cresciuto e frequenta l’università.
17.12.22
Il sistema immunitario: come funziona e a cosa serve
Alla scoperta del nostro sistema di difesa, dei suoi principali protagonisti e delle malattie in cui non funziona o funziona male.
17.12.22
Margaux alla scoperta del mondo grazie alla terapia genica
È stata la prima bambina belga con la rara immunodeficienza ADA-SCID a essere trattata con la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano. Dal rischio di una vita reclusa, ha conquistato la possibilità di fare tutto quello che le piace.
17.12.22
Sindrome di Dravet: il punto sulla ricerca Telethon
In occasione della giornata mondiale sulla sindrome, il 23 giugno, ricordiamo l’impegno di Fondazione Telethon nella lotta contro la malattia, con il progetto di ricerca di Gaia Colasante dell’Ospedale San Raffaele di Milano.
