Inibizione delle interazioni della fosfatasi SHP2 come terapia personalizzata per le RASopatie
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Le RASopatie sono un gruppo di patologie genetiche, che collettivamente rappresentano le malattie rare più diffuse. Possono causare malformazioni cardiache e disfunzioni linfatiche, aumentare il rischio di tumori e determinare bassa statura, tratti del viso peculiari e ritardi nell’apprendimento. I sintomi dopo la nascita sono estremamente variabili e vanno da lievi a letali. Ad esempio, la malattia può causare un grave ispessimento del muscolo cardiaco, fino all’insufficienza cardiaca, spesso fatale. Ad oggi non esiste una cura.
Gli effetti delle RASopatie dipendono da mutazioni che alterano la trasmissione di segnali all’interno delle cellule, causando un’attività eccessiva e non regolata. Tra le proteine coinvolte, SHP2 riveste un ruolo chiave: agisce da “ponte” tra i recettori sulla membrana e l’interno della cellula.
Il nostro progetto punta a creare ed ottimizzare molecole in grado di impedire l'interazione di SHP2 con altre proteine, riducendo così la trasmissione patologica di segnali. Grazie a un approccio multidisciplinare che integra biofisica, chimica, biologia molecolare e cellulare, svilupperemo inibitori mirati e ne testeremo l’efficacia in laboratorio.
Al termine del lavoro, contiamo di avere composti pronti per lo sviluppo preclinico e clinico, da portare avanti insieme ad aziende farmaceutiche. L’obiettivo è porre le basi per i primi trattamenti mirati e, auspicabilmente, per una cura definitiva delle RASopatie.
