Un nuovo approccio terapeutico per contrastare la cardiomiopatia correlata all’anemia falciforme

L'anemia falciforme - detta anche drepanocitosi o falcemia - è una rara malattia ereditaria invalidante dei globuli rossi, caratterizzata dalla produzione di emoglobina anomala. Le persone con drepanocitosi hanno ricorrenti episodi di occlusioni del flusso sanguigno che portano a danni d’organo gravi e cardiopatie, che influiscono profondamente sulla qualità e durata della vita. Recentemente, abbiamo dimostrato un difetto nella produzione di molecole chiamate resolvine, necessarie per terminare l’infiammazione e prevenire danni d’organo. Il difetto nella produzione di resolvine gioca un ruolo centrale nella patogenesi della cardiopatia correlata alla drepanocitosi. Gli obiettivi di questo progetto sono: (i) selezionare molecole con attività pro-risolutiva per prevenire/ridurre lo sviluppo di cardiopatia; (ii) validare le molecole piu’ promettenti per poterle poi trasferire a studi pre-clinici e clinici. Questi obiettivi saranno raggiunti attarverso 3 azioni strettamente integrate ed interdipendenti, che consistono: (i) nello studio integrato di molecole lipidiche pro-risolutive stabili nella cardiopatia correlata alla drepanocitosi; (ii) nella comprensione dell’impatto dell’intervento terapeutico sui meccanismi pro-risolutivi nella storia naturale della cardiopatia correlata alla drepanocitosi ; (iii) nella validazione dei nuovi strumenti terapeutici pro-risolutivi attraverso un approccio di sistema. Questo progetto migliorerà le nostre conoscenze sui meccanismi alla base della malattia cardiovascolare nei pazienti con drepanocitosi e fornirà nuove molecole che possono essere testate in studi preclinici e clinici. Lo sviluppo di questo nuovo strumento terapeutico avrà un impatto positivo sul danno cardiaco osservato nella drepanocitosi. Questo è importante nell’ottica di preparare i pazienti a trapianto di cellule staminali o a terapia genica.