Una terapia innovativa per la sindrome dell’X fragile basata su nanoparticelle biodegradabili

La nanomedicina sta emergendo come approccio efficace per diverse patologie. Uno degli ostacoli principali è il rilascio del farmaco nel cervello, limitato dalla barriera ematoencefalica (BBB). I risultati ottenuti durante l’epidemia di Coronavirus hanno mostrato il potenziale dell’mRNA veicolato da nanoparticelle lipidiche, ma restano criticità come la capacità di carico e la rapida clearance, che ne limitano la circolazione. Le nanoparticelle di organosilice (OSNPs) potrebbero superare questi problemi, in quanto presentano bassa tossicità, elevate capacità di carico del farmaco e protezione dell'attività dei farmaci contenuti. Il nostro obiettivo è progettare OSNPs in grado di trasportare in modo efficiente molecole, come gli mRNA, nel cervello. Svilupperemo OSNP di dimensioni ridotte e ne testeremo l’efficacia in modelli 2D e 3D in vitro della BBB, quest'ultima in grado di imitare il microambiente della BBB in vivo. L'uso di modelli in vitro è essenziale per ottimizzare le condizioni sperimentali prima della validazione finale in vivo, in conformità con il principio delle 3R. Successivamente, valuteremo la somministrazione di FMR1 mRNA in vivo, valutando i principali fenotipi comportamentali associati alla Sindrome dell'X Fragile (FXS), come risultato della penetrazione della BBB. Il nostro prodotto risulterà utile per il trattamento di diversi disturbi neurologici basati sulla somministrazione di molecole di mRNA. Prevediamo di creare un agente sicuro ed efficace che possa contribuire alla terapia della FXS e di altre patologie neurologiche, rappresentando un progresso innovativo nella biomedicina e nella nanotecnologia poiché la via di somministrazione sarà non invasiva e avrà un forte potenziale traslazionale negli studi clinici.