Ora di scienze – Webinar per le scuole con i ricercatori di Fondazione Telethon

I live webinar per le scuole secondarie di secondo grado costituiscono l’opportunità per le classi di incontrare online i nostri ricercatori, approfondendo con loro temi scientifici legati alle nuove frontiere della ricerca biomedica.

Un ciclo di 3 webinar per scoprire come la terapia genica “classica”, l’editing genetico e l’editing epigenetico stanno rivoluzionando la medicina, dalle scoperte scientifiche alle applicazioni cliniche, fino alle sfide etiche. I webinar possono essere fruiti singolarmente, ma ci sarà un riconoscimento per le classi che seguiranno l’intero ciclo.

Editing genetico: riscrivere la vita, venerdì 12 dicembre ore 11-12

Nel giro di appena due anni, l’editing genetico ha compiuto passi da gigante. Dopo la prima terapia approvata nel 2023 (per anemia falciforme e beta-talassemia), nel 2024 il piccolo KJ Muldoon è diventato il primo paziente al mondo a ricevere, negli Stati Uniti, un trattamento ad personam di base editing, una tecnica capace di correggere con estrema precisione singole “lettere” del Dna. È una nuova svolta nell’era della medicina personalizzata, con la possibilità di intervenire in modo sempre più mirato sulle cause delle malattie genetiche, anche se non mancano sfide etiche e scientifiche.

Ne parleremo il 12 dicembre alle 11 con la biotecnologa Raffaella Di Micco, group leader all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, che ci guiderà alla scoperta delle nuove frontiere dell’editing genetico e della ricerca che le rende possibili.

Editing epigenetico: riscrivere il DNA senza toccarlo, febbraio 2026 data TBD

con Piergiuseppe Quarato, ricercatore Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget)

Luglio 2025: a Napoli vengono annunciati i primi risultati clinici incoraggianti della terapia genica per una rara malattia genetica che comporta sordità e perdita della vista. La terapia, sviluppata da ricercatori dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, utilizza una nuova tecnologia che permette di trasferire geni di grandi dimensioni. È solo un esempio dei passi da gigante compiuti dalla terapia genica nei pochi decenni trascorsi dalla sua comparsa. In questo webinar Pasquale Piccolo, ricercatore del Tigem, ci ha aiutati a capire come funziona esattamente questa strategia di correzione genetica, per quali malattie può essere utilizzata e quali novità e sfide interessano questo settore di ricerca.

Si fa presto a dire "genoma", ma quanto ne sappiamo davvero del nostro "libro di istruzioni"? Com'è fatto, come funziona, cosa succede quando c'è qualche variazione nella sequenza di DNA, come lo studiamo e come sono cambiati i metodi di studio nel tempo? E soprattutto, quanto è effettivamente noto e quanto, invece, ancora oscuro? Sono domande fondamentali per chi si occupa di scoprire i meccanismi alla base delle malattie genetiche rare, proprio come la ricercatrice Telethon Paola Costantini, professoressa di biochimica all'Università di Padova, che ci accompagnerà a scoprire le risposte. E se anche voi avete domande, preparatele per il 12 dicembre: vi aspettiamo alle 11. Sarà anche l'occasione per scoprire alcuni aspetti del percorso per diventare ricercatori, in un'ottica di orientamento.

Batteri, Archea, funghi, virus… sono milioni di miliardi i microrganismi che vivono e prosperano su e dentro il nostro organismo. Un fiorente ecosistema oggetto di tantissima ricerca perché sembra svolgere un ruolo fondamentale in molto aspetti della nostra salute, dal coinvolgimento nei processi digestivi alla modulazione del sistema immunitario fino al “dialogo” con il nostro cervello.

Grazie a questo webinar capiremo meglio com’è fatto il microbiota umano, come funziona, quali effetti ha sull’organismo e in che modo viene studiato. Lo facciamo con Paola Tognini, ricercatrice della Scuola Universitaria Superiore Sant’Anna di Pisa, che da alcuni anni, si occupa di capire come cambiamenti del microbiota intestinale possano influenzare le funzioni del nostro cervello. Preparate le vostre domande!

Dicembre 2023: per la prima volta al mondo, Regno Unito e Stati Uniti approvano una terapia basata sull’editing genetico per il trattamento di anemia falciforme e beta-talassemia. Si tratta di una tecnologia relativamente nuova che permette di spegnere geni o correggere mutazioni intervenendo in modo diretto sulla sequenza del Dna, ma come funziona esattamente? Quando è stata scoperta e sviluppata? Quali sono le nuove prospettive terapeutiche ma anche le sfide etiche aperte dal suo utilizzo?

Cercheremo di capire meglio questa frontiera della terapia avanzata e i suoi impieghi pratici sia per la ricerca sia per la terapia il prossimo 26 marzo alle 11 con il biotecnologo Gabriele Pedrazzani, ricercatore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, dove si occupa di sviluppare terapie geniche e cellulari sicure ed efficaci per malattie ematologiche potenzialmente letali. Incontrarlo sarà anche un’ottima occasione per conoscere meglio il mondo della ricerca e la vita di laboratorio. 

Novità: è disponibile il nuovo kit digitale Webinar di Scienza 1° Edizione, in cui potrai trovare gli incontri online tra i ricercatori e gli studenti avvenuti nell’a.s. 2022-2023 insieme al materiale di approfondimento.

L’HIV è un virus che ha cambiato la storia dell’umanità. Oggi esiste una cura che permette alle persone sieropositive di vivere una vita normale (anche se questo non significa che bisogna abbassare la guardia!), ma forse non tutti sanno che, negli stessi anni in cui arrivavano i primi farmaci contro il virus, si cominciava anche a capire che quello stesso virus poteva essere usato nel settore emergente della terapia genica.

In questo webinar incontreremo la divulgatrice scientifica di Fondazione Telethon Annamaria Zaccheddu che, insieme al professor Alessandro Aiuti, vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano, ha scritto su questi temi il libro La cura inaspettata (Mondadori, 2023). Partendo dalla comparsa dell’AIDS sulla scena mondiale (e dal suo incredibile impatto in termini sociali e di comunicazione), Zaccheddu arriverà a raccontarci come una versione resa innocua del virus HIV venga ora utilizzata per trasportare geni terapeutici all’interno di cellule malate. Un’occasione imperdibile per scoprire l’eccellenza internazionale della ricerca scientifica di Fondazione Telethon e l’impatto della ricerca sulle persone con malattie genetiche rare (e non solo). 

Forse qualcuno ricorderà la crisi del morbo della mucca pazza, balzata tristemente agli onori della cronaca negli anni Novanta. A causare quella malattia è stato uno degli agenti biologici più misteriosi e affascinanti: il prione, una forma alterata di una proteina cerebrale chiamata proteina prionica, che si comporta come un virus o un batterio. Oggi, per fortuna, quella crisi è completamente rientrata, ma i prioni rimangono coinvolti in una serie di malattie neurodegenerative rare ma molto gravi.Durante questo webinar, il ricercatore di Fondazione Telethon Emiliano Biasini, professore di biochimica all’Università di Trento, ci racconterà non solo cosa sono esattamente i prioni e in che modo possono causare malattie, ma anche come si va alla ricerca di nuovi farmaci e in che modo la ricerca sulle malattie rare può avere ricadute importanti anche per condizioni più comuni. Nel tentativo di trovare una cura per le malattie da prioni, Biasini non ha solo esplorato le vie più tradizionali della ricerca farmacologica, ma è arrivato a mettere a punto, in collaborazione con esperti di altre discipline, un nuovo metodo per individuare potenziali bersagli farmacologici e, quindi, potenziali nuovi farmaci. Di recente, la tecnica è stata testata anche in esperimenti condotti sulla Stazione spaziale internazionale.

Prima della pandemia di Covid-19 più o meno tutti conoscevamo il DNA come molecola fondamentale della vita, mentre l’RNA era un po’ meno noto al grande pubblico. Durante la pandemia, però, l’RNA ha raggiunto una grande fama perché era alla base dei principali vaccini contro il virus SARS-Cov2 che ci hanno permesso di tornare a vivere una vita normale.

Ma che cos’è esattamente l’RNA? Quando è nato? Quali sono le sue funzioni in una cellula? E soprattutto: quali sono le reali prospettive terapeutiche per questa molecola, sia per malattie comuni sia per malattie genetiche rare? Questo webinar è l’occasione per andare alla scoperta di una delle molecole più affascinanti che esistano, oggi al centro dell’interesse anche dell’industria farmaceutica.

Lo faremo con la ricercatrice di Fondazione Telethon Claudia Bagni, professoressa di biologia applicata e genetica all'Università di Roma Tor Vergata e responsabile del gruppo di ricerca su Plasticità sinaptica e cancro nelle disabilità intellettive presso il Dipartimento di neuroscienze fondamentali dell'Università di Losanna. Da diverso tempo Bagni studia le basi molecolare della sindrome dell’X fragile, una delle forme più comuni di disabilità intellettiva, e da alcuni anni sta lavorando a un progetto su una terapia proprio a base di RNA per questa malattia.

Negli anni scolastici passati i temi trattati sono stati vari: dal futuro della genomica, alle terapie avanzate fino alla scoperta del sistema immunitario.

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