La rarità a volte è meravigliosa. A volta fa paura.

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Ci sono bambini che, a causa della rarità della propria malattia, sono spesso dimenticati. Scopri le storie di Nathan, Lorenzo, Nina, Aurora, Giorgia e Gregorio.

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Tra sogni di scienza e passioni senza limiti: la storia di Caterina

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Caterina ha 8 anni e sogna di diventare una scienziata. Nonostante la Sma3, una forma di Atrofia Muscolare Spinale, lei non si ferma davanti a nulla e pratica danza, teatro e Jet Sky Therapy. I suoi genitori, Alessandro e Deborah, la supportano in tutte le sue passioni.

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Una famiglia contro l’Insonnia Fatale Familiare: la storia di Giovanni

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Giovanni e la sua famiglia: una lotta generazionale contro l’insonnia fatale familiare, tra speranza e ricerca scientifica. Grazie al progetto sperimentale finanziato da Fondazione Telethon, si sono ottenuti risultati promettenti con un antibiotico che potrebbe rallentare la malattia.

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Guardare oltre INSIEME ad Amelia

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La piccola Amelia, che affronta la sindrome di Beckwith-Wiedemann (BWS), insegna il valore del presente e l'importanza della ricerca scientifica.

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Altre Storie

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12.11.25

Atassia spastica di Charlevoix-Saguenay: la storia di Roberto

L’Associazione ARSACS Odv ha deciso di partecipare per la terza volta al bando Fall Seed Grant di Fondazione Telethon per continuare a incentivare la ricerca su questa rara forma di atassia.

Pazienti

05.11.25

Sclerosi Tuberosa: la storia di Federico

L’Associazione Sclerosi Tuberosa ha deciso di aderire per la seconda volta al bando Fall Seed Grant di Fondazione Telethon per incentivare la ricerca scientifica su questa malattia multisistemica.

Pazienti

30.10.25

ON AIR: Palloncini pieni di ricordi e speranza

Su ON AIR conosciamo Valentina Giuffrè, Referente per la Regione Sicilia dell’Associazione Nazionale Malattia di Wilson. ON AIR è il format di Fondazione Telethon che racconta le storie di impegno, perseveranza e condivisione che sono alla base delle associazioni di pazienti.

Pazienti

Cuore di cioccolato Telethon 2025: il dono che dona

In occasione della campagna di Natale 2025 tornano i Cuori di cioccolato di Fondazione Telethon: sceglili come regalo e sostieni la ricerca sulle malattie genetiche rare.

Dalla Fondazione

Altre News

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14.11.25

Fondazione Telethon annuncia il parere positivo del CHMP per Waskyra™, terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

Arriva oggi il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea di Waskyra™, una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Dalla Fondazione

11.11.25

Insieme in piazza per la ricerca

Ogni anno, a dicembre, sono migliaia i volontari che, insieme, danno voce, nelle piazze, all’importanza e al valore della ricerca sulle malattie genetiche rare. Oltre a Coordinatori provinciali e Volontari di Cuore ci saranno le grandi Associazioni partner.

Dalla Raccolta

16.10.25

Attya Omer premiata al Nature Inspiring Women in Science Awards 2025

La scienziata di SR-Tiget e Università Vita-Salute San Raffaele riconosciuta a livello internazionale per la sua visione nell’avanzamento della terapia genica e per l’ispirazione che offre alle donne nella scienza.

Dalla Fondazione

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