Immunodeficienze primitive
13.10.17
Editing genetico: più vicini alla sperimentazione clinica
Ricercatori dell'SR-TIget di milano dimostrano come correggere il difetto genetico alla base di una rara immunodeficienza, la X-SCID1, attraverso l'editing genetico.
22.06.17
Strimvelis tra i vincitori del “Nobel” della farmaceutica: il Premio Galeno
Strimvelis, la prima terapia genica divenuta farmaco per l’ADA-SCID, ha ricevuto il prestigioso Premio Galeno Italia 2017, nella categoria “Farmaco orfano”. Presso il Palazzo dei Giureconsulti di Milano, si è tenuta la cerimonia finale di assegnazione di quello che ormai è definito il “Nobel” in campo farmaceutico, assegnato in numerosi Paesi del mondo.Strimvelis® è la […]
21.04.17
Torna la Settimana mondiale delle immunodeficienze primitive
Le immunodeficienze primitive sono un gruppo di malattie genetiche che interessano il sistema immunitario (circa 250 forme) e colpiscono circa sei milioni di pazienti nel mondo, ma il 30% non sa di esserne affetto. Per questo dal 22 al 29 aprile torna la Settimana mondiale delle immunodeficienze primitive, che mira a sensibilizzare l’opinione pubblica sull’importanza […]
30.05.16
Sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID
Pubblicati i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia in 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).
30.05.16
Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID
Approvata dalla Commissione europea Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID.
01.04.16
GSK riceve l’opinione positiva del CHMP in Europa per Strimvelis, prima terapia genica per il trattamento di una malattia estremamente rara, l’ADA-SCID
Opinione positiva del Comitato per i farmaci ad uso umano e del Comitato per le Terapie Avanzate dell'Agenzia europea del farmaco hanno dato opinione positiva per Strimvelis: raccomandata l'immissione in commercio per il trattamento dei pazienti con ADA-SCID.
05.05.15
I risultati clinici della sperimentazione sull'ADA-SCID
Presentati i risultati clinici della sperimentazione clinica della terapia genica per l'ADA-SCID al meeting della Società Europea per le Immunodeficienze.
28.05.14
Terapia genica: "bisturi molecolari" correggono i geni delle cellule staminali del sangue
Un gruppo di ricercatori dell'SR-Tiget di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all'editing del genoma, che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato.
16.01.14
Sindrome IPEX: dai ricercatori Telethon-San Raffaele una nuova speranza di cura
Ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano dimostrano in laboratorio le potenzialità della terapia genica nei confronti di questa grave sindrome autoimmune.
