Pazienti
30.10.24
Massimiliano da grande sarà medico
Otto anni e le idee molto chiare: diventare come quei dottori che ogni mese lo accolgono per una terapia che si spera rallenti la distrofia muscolare che lo accompagna da quando è nato. Mamma Alessia: «la ricerca è l’unica cosa che potrà fare andare avanti i nostri figli».
30.10.24
Sindrome di Sanfilippo, non solo terapia genica
Questa rara e gravissima malattia da accumulo è la candidata per testare per la prima volta una nuova classe di potenziali farmaci dall’effetto neuroprotettivo, applicabili anche in altre malattie neurodegenerative.
29.10.24
Acidemia Metilmalonica con Omocistinuria: la storia di Mario
L’Associazione Italiana Acidemia Metilmalonica con Omocistinuria ha deciso di partecipare al Bando “Fall Seed Grant 2024” di Fondazione Telethon per stimolare la ricerca sull’Acidemia Metilmalonica con Omocistinuria, un difetto congenito del metabolismo della vitamina B12.
24.10.24
Sindrome di Allan-Herndon-Dudley: la storia di Giulio
L’associazione Una Vita Rara ha deciso di partecipare per la seconda volta al bando Seed Grant di Fondazione Telethon per dare il via ad una nuova ricerca su questa sindrome estremamente rara.
23.10.24
Uno scatto di coraggio per Hazel
La bambina nata con la leucodistrofia metacromatica in forma "giovanile-tardiva" ha avuto accesso alla sperimentazione clinica per valutare l’estensione dell'applicazione del farmaco Libmeldy, approvato per la forma “tardo-infantile”.
22.10.24
“Dna e cura: una finestra sul mondo delle terapie avanzate”: l’evento di Fondazione Telethon per spiegare la medicina del futuro ai giovani studenti
L’incontro si è svolto oggi a Roma presso il Centro Congressi “La Nuvola”, nella cornice del congresso annuale della Società europea di terapia genica e cellulare (ESGCT). Accolti 1112 studenti e 77 docenti di 13 scuole superiori romane.
18.10.24
Inclusione Turistica: La Guida Accessibile di Anffas Sulmona
Il progetto mira a rendere il patrimonio culturale e naturale di Sulmona fruibile a tutti, promuovendo inclusione sociale attraverso il linguaggio facile da leggere e la partecipazione attiva dei ragazzi del centro.
17.10.24
Da Israele per una cura: la storia di Jaber
Senza cura, Jaber avrebbe avuto un’aspettativa di vita molto bassa. Ma grazie alla terapia genica dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano oggi sta crescendo come tutti i bambini della su età.
16.10.24
Il lungo viaggio di Jasper verso la cura
Storia di un ragazzo canadese arrivato a Napoli per sottoporsi alla terapia genica sperimentale messa a punto dai ricercatori dell’Istituto Telethon di Pozzuoli per la sua rara malattia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6.
