La collaborazione mira a garantire un accesso sostenibile a una nuova terapia per una rara immunodeficienza, colmando un vuoto lasciato dagli operatori for-profit.
Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), una biotech non profit impegnata a portare ai pazienti terapie promettenti in fase clinica per condizioni ultra-rare, e Fondazione Telethon (FT), organizzazione non profit italiana con oltre 30 anni di esperienza nella ricerca sulle malattie genetiche rare e complesse, annunciano oggi la firma di un protocollo d'intesa (MoU) volto a facilitare l’accesso commerciale negli Stati Uniti a una terapia genica ex vivo per la Sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata da Fondazione Telethon e recentemente approvata per la commercializzazione negli USA dalla Food and Drug Administration (FDA).
Il MoU costituisce la base per un futuro accordo di distribuzione e accesso, in base al quale Orphan Therapies, una controllata non profit di OTXL, diventerà l’esclusivo partner di commercializzazione della terapia negli Stati Uniti, mentre Fondazione Telethon conserverà la Licenza del prodotto biologico. Questo modello rappresenterebbe la prima commercializzazione al mondo di una terapia genica attraverso una collaborazione interamente non profit, con l’obiettivo aggiuntivo di creare una modalità sostenibile di accesso al mercato per altre terapie avanzate destinate a gruppi molto ristretti di pazienti, per le quali le aziende for-profit non trovano un modello economico sostenibile.
«La potenziale collaborazione con Orphan Therapeutics Accelerator — un’organizzazione non profit pienamente allineata con noi per missione e valori — rafforza il nostro impegno comune nel dimostrare che modelli alternativi di accesso e commercializzazione sono possibili, anche per le malattie ultra-rare che non attraggono l’interesse dell’industria tradizionale», ha dichiarato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon.
«Questa collaborazione permetterà di portare negli Stati Uniti una terapia sviluppata nei nostri laboratori SR-Tiget, frutto di oltre 20 anni di ricerca italiana.»
Ilaria Villa, DG Fondazione Telethon
Questa alleanza, interamente orientata all’accesso dei pazienti, rappresenta un approccio innovativo che coinvolge due organizzazioni non profit con missione condivisa e competenze complementari: Fondazione Telethon porta con sé un’esperienza pluridecennale nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie avanzate in Europa; OTXL mette a disposizione un team con esperienza approfondita e relazioni consolidate nel mercato statunitense, oltre a un’infrastruttura progettata specificamente per garantire la disponibilità commerciale di terapie avanzate per le popolazioni di pazienti più ridotte.
«Questo MoU testimonia il nostro impegno condiviso nel garantire che terapie rivoluzionarie per condizioni rare e devastanti raggiungano i pazienti che ne hanno disperatamente bisogno, indipendentemente dalle dimensioni del mercato», ha affermato Craig Martin, CEO di Orphan Therapeutics Accelerator. «La dedizione di Fondazione Telethon nel rendere disponibile questa terapia è straordinaria. Siamo onorati di collaborare con loro e fiduciosi nell’impatto che potremo generare insieme per i pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich.»
Il MoU definisce l’intenzione delle parti di finalizzare accordi riguardanti:
- Distribuzione e logistica negli Stati Uniti: utilizzo dell’infrastruttura OTXL per costruire e gestire una rete di distributori specializzati, centri di trattamento qualificati e altri partner.
- Servizi e supporto ai pazienti: creazione di programmi, strumenti informativi e risorse di assistenza per garantire un accesso equo e completo alla terapia.
«Le complessità commerciali e operative del lancio di una terapia avanzata in ambito ultra-rare sono enormi».
Beth White, COO Orphan Therapeutics Accelerator
«Questo MoU conferma la nostra prontezza a implementare il modello Orphan Therapies, un approccio snello e mission-oriented che ci consente di gestire in modo efficiente supply chain, distribuzione, trattamento e altri requisiti», ha dichiarato Beth White, COO di Orphan Therapeutics Accelerator. «Non vediamo l’ora di finalizzare l’accordo definitivo e muoverci rapidamente verso la disponibilità della terapia.»
