Dalla Ricerca
25.02.26
Fall Seed Grant 2025: otto nuovi progetti finanziati con il supporto delle associazioni di pazienti
In questa edizione, l’undicesima, focus sulla sindrome DDX3X, l’atassia spastica di Charlevoix-Saguenay, la Sclerosi Tuberosa e la sindrome di Xia-Gibbs.
23.02.26
Terapia genica per geni grandi: una soluzione dal Tigem
Come all’Istituto Telethon di genetica e medicina si superano i limiti dei vettori per trattare geni grandi e malattie oculari ereditarie.
11.02.26
L’11 febbraio e il valore delle donne nella ricerca
Bioinformatica e ricerca traslazionale al Tigem raccontate da due protagoniste, nella Giornata internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza.
05.02.26
Malattie da accumulo lisosomiale: con Platform le terapie geniche si sviluppano in parallelo
All'SR-Tiget si lavora a una piattaforma di terapia genica per le malattie lisosomiali che sviluppa terapie in parallelo, riducendo tempi, costi e aumentando la sostenibilità.
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
16.12.25
Dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich nasce un nuovo modello per le terapie geniche
Le malattie genetiche rare e ultra-rare sono una sfida scientifica, umana ed economica. La storia della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata nei laboratori di Fondazione Telethon.
08.10.25
La terapia si accende solo quando serve
Grazie ai circuiti biomolecolari, le cellule possono accendere e spegnere geni in modo controllato, producendo proteine terapeutiche solo quando servono. Una nuova prospettiva per molte malattie genetiche rare.
23.09.25
Dalla Fondazione Armenise-Harvard un milione di dollari per la ricerca sul cervello
Grazie al Career Development Award, il neuroscienziato Gabriele Ciceri aprirà un nuovo laboratorio all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.
10.09.25
Spring Seed Grant 2025: sei nuovi progetti per la ricerca sulle malattie genetiche rare
In questa edizione, la decima, focus su sindrome di Jamuar, sindrome di Sturge-Weber, sindrome associata a SATB2, sindrome di Pitt-Hopkins e malattia di Anderson-Fabry.
