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La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA

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Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo: la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La rarità a volte è meravigliosa. A volta fa paura.

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Ci sono bambini che, a causa della rarità della propria malattia, sono spesso dimenticati. Scopri le storie di Nathan, Lorenzo, Nina, Aurora, Giorgia e Gregorio.

La terapia genica per ADA-SCID, dal 2023 prodotta e distribuita da Fondazione Telethon nell’Unione Europea, conferma nel tempo un rapporto beneficio-rischio favorevole.

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