News
16.01.26
Via libera anche dalla Commissione Europea a Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa seguito al parere positivo del CHMP dell’EMA, espresso nel novembre 2025. La terapia ha inoltre ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel dicembre 2025.
22.12.25
L'Italia dona per la ricerca anche nel 2025
Fondazione Telethon chiude il 2025 con una raccolta fondi di oltre 70 milioni di euro per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
19.12.25
Screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica: approvato in Senato emendamento alla legge di bilancio per estenderlo a livello nazionale
Passa in Senato l’emendamento alla Legge di Bilancio che prevede il finanziamento dello screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica in tutte le regioni d’Italia.
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
18.12.25
Fondazione Telethon tra i partner di ERDERA: finanziati quattro gruppi di ricerca italiani
Stanziato circa un milione di euro per lo sviluppo preclinico di terapie per malattie genetiche rare, nell’ambito del bando transnazionale di ERDERA.
17.12.25
Da Milano ai Caraibi con il creator Emalloru: chi è e perché questo viaggio
Emanuele Malloru, alias Emalloru, racconta in un documentario il viaggio in barca a vela fino a Trinidad e Tobago per incontrare Amari, un bambino trattato con la terapia genica di Fondazione Telethon.
17.12.25
Premio Speciale Laurentum 2025 a Francesca Pasinelli
Francesca Pasinelli, Consigliere di Amministrazione di Fondazione Telethon, riceve il prestigioso premio per aver trasformato competenza, dedizione e visione strategica in risultati concreti.
16.12.25
Dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich nasce un nuovo modello per le terapie geniche
Le malattie genetiche rare e ultra-rare sono una sfida scientifica, umana ed economica. La storia della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata nei laboratori di Fondazione Telethon.
15.12.25
Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator firmano un protocollo d’intesa per sviluppare un modello non profit di accesso commerciale alle terapie geniche ultra-rare negli Stati Uniti
Orphan Therapeutics Accelerator e Fondazione Telethon annunciano oggi la firma di un protocollo d'intesa per l’accesso commerciale negli Stati Uniti a una terapia genica ex vivo per la Sindrome di Wiskott-Aldrich.
