Il grant Proof of Concept sosterrà lo sviluppo di una strategia innovativa per "ripulire" le cellule dalle proteine tossiche e conferma la capacità del TIGEM di attrarre finanziamenti europei di eccellenza.
Lo European Research Council (ERC) premia nuovamente la ricerca dell’ Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli: Carmine Settembre, Principal Investigator dell’istituto, ha ottenuto un finanziamento Proof of Concept (PoC) da 150 mila euro per LEAD-ER, dedicato a un nuovo approccio terapeutico incentrato sulla rimozione di proteine tossiche.
Con questo nuovo finanziamento, dedicato alla valorizzazione in chiave applicativa di progetti precedenti, salgono così a 19 i grant ERC ottenuti ad oggi dal TIGEM, che conferma così la propria competitività internazionale.
Al centro del progetto è il reticolo endoplasmatico (ER), organello cellulare essenziale per la sintesi, il corretto ripiegamento e il traffico delle proteine: molte patologie genetiche e legate all’invecchiamento sono infatti causate dall’accumulo all’interno dell’ER di proteine difettose, che non vengono eliminate in modo efficiente causando stress cellulare cronico, danni ai tessuti e progressivo deterioramento degli organi.
Ad oggi non esistono terapie in grado di agire su questo meccanismo, ma soltanto trattamenti sintomatici. Nell'ambito del suo precedente progetto finanziato dall’ERC (AUTO-SELECT), il gruppo guidato dal Dr. Settembre ha contribuito a chiarire i meccanismi molecolari dell’ER‑fagia, una forma di autofagia selettiva che permette alle cellule di eliminare proteine mal ripiegate e mantenere l’omeostasi del reticolo endoplasmatico.
Questo nuovo progetto, LEAD-ER, ne rappresenta l’evoluzione e ha l’obiettivo di sviluppare molecole in grado di potenziare in modo mirato questo meccanismo di “pulizia” intracellulare, senza interferire con altri processi fondamentali della cellula.
Il nuovo finanziamento ha l’ambizione di trasformare una scoperta di base in un’opportunità terapeutica, sviluppando e validando composti capaci di attivare selettivamente la ER-fagia e dimostrarne l’efficacia in modelli cellulari di malattia.
Se dimostrata, questa strategia potrebbe aprire la strada a una nuova classe di terapie basate sulla degradazione selettiva delle proteine in specifici compartimenti cellulari, offrendo nuove prospettive di cura per numerose malattie attualmente prive di trattamenti efficaci.
Come sottolinea Carmine Settembre, «stiamo lavorando per trasformare il sistema naturale di “pulizia” delle cellule in uno strumento terapeutico capace di colpire alla radice diverse malattie oggi senza cura».
