Il prestigioso riconoscimento premia un pioniere della terapia genica basata su vettori lentivirali, le cui scoperte hanno portato allo sviluppo di terapie approvate per malattie rare, inclusa la prima terapia genica arrivata sul mercato statunitense attraverso un percorso di sviluppo guidato da un ente non profit.
Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine (NAM) degli Stati Uniti, uno dei più prestigiosi riconoscimenti al mondo nel campo della salute e delle scienze biomediche. L’Accademia ha motivato la nomina per il suo contributo pionieristico allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, tecnologia che ha reso possibili terapie sicure ed efficaci per migliaia di persone con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.
Il riconoscimento arriva in un momento particolarmente significativo per l’ambito scientifico che Naldini ha contribuito a costruire. Alla fine del 2025, una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario, ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti. Basata sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget, la terapia ha raggiunto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) attraverso un percorso di sviluppo e autorizzazione guidato da Fondazione Telethon, che è così diventata il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all’approvazione negli Usa.
Per Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, l’elezione di Naldini rappresenta il riconoscimento di una straordinaria carriera scientifica e di uno straordinario lavoro di squadra, che ha saputo trasformare una ricerca pionieristica in trattamenti capaci di cambiare la vita delle persone.
Sotto la guida di Naldini, SR-Tiget è diventato uno dei principali centri mondiali per la ricerca in terapia genica e cellulare, integrando ricerca di base, ricerca clinica e sviluppo terapeutico in un ecosistema traslazionale unico. Negli ultimi trent’anni il suo lavoro ha contribuito ad affermare i vettori lentivirali come uno degli strumenti più utilizzati nella ricerca biomedica, con applicazioni che spaziano dalla terapia genica ex vivo e in vivo all’immunoterapia oncologica e alla produzione di vaccini. È significativo che 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione Europea e 12 delle 32 approvate negli Usa siano basate su vettori lentivirali.
L’eredità scientifica dell’Istituto comprende inoltre lo sviluppo di una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, successivamente concessa in licenza a Orchard Therapeutics, che ha contribuito a dimostrare il potenziale terapeutico del trasferimento genico basato su vettori lentivirali. Inoltre, a SR-Tiget è nata anche la prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali ad aver ottenuto l’approvazione in Europa, nel 2016, per l’ADA-SCID. Per questa terapia Fondazione Telethon continua a garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti europei. Insieme, questi risultati testimoniano un impegno di lungo periodo nel trasformare le scoperte scientifiche in nuove opportunità terapeutiche per le persone con malattie genetiche rare.
"Sono profondamente onorato di essere stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine", ha dichiarato Luigi Naldini.
"Considero questo riconoscimento come un omaggio all’Istituto che ho il privilegio di dirigere e ai tanti ricercatori e professionisti che, per oltre vent’anni, hanno contribuito a portare le terapie basate su vettori lentivirali dal laboratorio ai pazienti".
Luigi Naldini
"Sono particolarmente grato ai pazienti e alle loro famiglie per la fiducia e la partecipazione che hanno reso possibile questo percorso. Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno".
