Distrofia di Duchenne: avanti il registro nazionale promosso da Fondazione Telethon

01 / 03

Coinvolti 16 centri neuromuscolari italiani e oltre 1.200 pazienti per accelerare ricerca e nuove terapie sulla distrofia muscolare di Duchenne.

Leggi di più

Programma senza diagnosi: l'impatto concreto sulla vita delle persone

02 / 03

Uno studio internazionale coordinato dal Tigem analizza i risultati degli oltre 1300 casi valutati tra il 2016 e il 2023: ecco cosa emerge

leggi di più

La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA

03 / 03

Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo: la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Leggi di più

Altre Storie

Leggi tutte le storie

29.07.26

Riccardo, la forza di guardare avanti

Grazie ad un’intuizione della mamma e ad una volontà straordinaria, questo ragazzo che affronta la sindrome di Phelan Mcdermid riesce a comunicare la sua voglia di futuro.

Pazienti

22.07.26

Sindrome di Xia-Gibbs: “Ho scelto me”, una canzone dedicata a Diana

La canzone vuole arrivare con la sua semplicità e dolcezza a tutte le famiglie che convivono con una malattia ultra rara come la Xia-Gibbs.

Pazienti

14.07.26

Giorgio Mastrota: “Per la ricerca, io ci metto la faccia”

Per oltre trent’anni Giorgio Mastrota è stato volto familiare della televisione. Oggi sceglie di mettere la sua credibilità al servizio della ricerca diventando testimonial della campagna per la donazione regolare a favore di Fondazione Telethon.

Sostenitori

Screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica diventa strutturale: Regione Lombardia stanzia risorse per l'integrazione nel sistema sanitario regionale

L'emendamento all'Assestamento di Bilancio prevede uno stanziamento di 250.000 euro per accompagnare dal 2027 il passaggio dal progetto pilota all'inserimento strutturale dello screening per MLD nel panel regionale.

Dalla Fondazione

Altre News

Leggi tutte le news

17.07.26

Carriere scientifiche al Tigem: crescere tra mentoring, formazione e ricerca

Al Tigem la formazione è parte integrante della ricerca. Dottorandi e postdoc crescono attraverso mentoring, programmi internazionali, corsi specialistici e opportunità europee dedicate allo studio delle malattie genetiche rare.

Dalla Fondazione

15.07.26

Beta-talassemia: al via un nuovo studio clinico della terapia genica sviluppata da SR-Tiget

La beta-talassemia trasfusione-dipendente è una malattia genetica che compromette la produzione di emoglobina e richiede trasfusioni regolari. Presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma parte un nuovo studio clinico che mira a correggere le cellule staminali del sangue del paziente e ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni.

Dalla Ricerca

13.07.26

Al via un nuovo studio clinico di terapia genica per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sponsor della sperimentazione, insieme all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù avviano uno studio multicentrico basato su un protocollo ottimizzato di terapia genica messo a punto dall’Istituto SR-Tiget.