Pazienti
08.10.26
La forza silenziosa di Giovanna: quando la scienza incontra l’amore
Olivia era piccola, lo si sapeva. Ma tutti gli altri parametri erano a posto, e questo bastava a rassicurare. Così Olivia nasce alla trentanovesima settimana. È piccola, sì, ma sta bene. O almeno così sembra.

07.10.26
Donare online in modo sicuro: tutto quello che c’è da sapere per sostenere le cause che ti stanno a cuore
Donare online è un gesto immediato e sicuro per sostenere la ricerca scientifica. Scopri le diverse modalità di donazione digitale e come ogni singolo contributo si trasforma in terapie avanzate e risposte concrete per tanti bambini e le loro famiglie.

01.10.26
TIGEM: una nuova scoperta apre la strada a future terapie basate su TFEB
Uno studio pubblicato su Nature identifica nuovi potenziali bersagli farmacologici per controllare questo regolatore chiave del riciclo dei rifiuti cellulari, molto promettente per il trattamento di malattie genetiche rare, tumori e altre patologie legate al malfunzionamento dei lisosomi.

30.09.26
Come fare una donazione con PayPal
Fondazione Telethon ha scelto PayPal, uno dei sistemi di pagamento digitale più diffusi al mondo, per rendere le donazioni semplici, trasparenti e sicure. Grazie a questo strumento, puoi sostenere in modo pratico la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.

30.09.26
Scoperto un nuovo legame tra intestino e fegato nella carenza di alfa-1-antitripsina
Uno studio guidato da Nunzia Pastore al TIGEM dimostra che la proteina mutata responsabile della malattia altera anche le cellule dell’intestino, aprendo nuove prospettive per identificare i pazienti a rischio e comprendere la variabilità della patologia.

28.09.26
Walk of Life di Roma: oltre 2.200 persone al fianco della ricerca di Fondazione Telethon
Si è conclusa ieri, nello scenario del Parco degli Acquedotti, la Walk of Life di Roma, l’evento di raccolta fondi promosso da Fondazione Telethon.

28.09.26
È l'UCSF Benioff Children's Hospital a San Francisco il primo centro attivato per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Fondazione Telethon e Orphan Therapies annunciano che la terapia genica approvata in USA sarà disponibile all’ospedale californiano.

24.09.26
Sindrome di Wiskott-Aldrich: pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della terapia genica sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon
La pubblicazione consolida un percorso di ricerca e cura avviato oltre vent’anni fa e conferma il beneficio clinico a lungo termine di una terapia genica autologa per una rara malattia congenita del sistema immunitario e delle piastrine, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

23.09.26
Filiberto e il futuro che prende forma
Filiberto ha 32 anni, vive a Milano e da tre anni abita da solo. Lo racconta con semplicità, quasi come un fatto naturale: una scelta che desiderava da tempo e che oggi vive con soddisfazione.
