Dalla Ricerca
05.02.26
Malattie da accumulo lisosomiale: con Platform le terapie geniche si sviluppano in parallelo
All'SR-Tiget si lavora a una piattaforma di terapia genica per le malattie lisosomiali che sviluppa terapie in parallelo, riducendo tempi, costi e aumentando la sostenibilità.
05.02.26
Al via il mese delle malattie rare: 28 giorni per saperne di più e sostenere la ricerca
A febbraio Fondazione Telethon vuole dare maggior voce a chi vive una malattia genetica rara. Sui nostri canali digital, dedichiamo 28 giorni alla conoscenza, all’ascolto, alla possibilità di fare la differenza.
02.02.26
Grazie Ileana
Fondazione Telethon ricorda Ileana Argentin.
02.02.26
Fondazione Telethon di nuovo partner di FantaSanremo nel mese delle malattie rare
Anche nel 2026 FantaSanremo e Fondazione Telethon, charity partner ufficiale del famoso Fantasy Game, si uniscono per una causa straordinaria. Scopri di più sulle novità di quest’anno, la partnership e come partecipare.
29.01.26
ON AIR: Una foto che racconta una diagnosi
Conosciamo Francesca Macari, presidente dell'Associazione Sclerosi Tuberosa. ON AIR è il format di Fondazione Telethon che racconta le storie di impegno, perseveranza e condivisione che sono alla base delle associazioni di pazienti.
16.01.26
Via libera anche dalla Commissione Europea a Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa seguito al parere positivo del CHMP dell’EMA, espresso nel novembre 2025. La terapia ha inoltre ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel dicembre 2025.
22.12.25
L'Italia dona per la ricerca anche nel 2025
Fondazione Telethon chiude il 2025 con una raccolta fondi di oltre 70 milioni di euro per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
19.12.25
Screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica: approvato in Senato emendamento alla legge di bilancio per estenderlo a livello nazionale
Passa in Senato l’emendamento alla Legge di Bilancio che prevede il finanziamento dello screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica in tutte le regioni d’Italia.
19.12.25
La sostenibilità delle terapie geniche per malattie rare: un modello che nasce da ADA-SCID e WAS
Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori. Intervista a Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
