Dalla Fondazione
14.11.25
Fondazione Telethon annuncia il parere positivo del CHMP per Waskyra™, terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
Arriva oggi il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea di Waskyra™, una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
12.11.25
Atassia spastica di Charlevoix-Saguenay: la storia di Roberto
L’Associazione ARSACS Odv ha deciso di partecipare per la terza volta al bando Fall Seed Grant di Fondazione Telethon per continuare a incentivare la ricerca su questa rara forma di atassia.
11.11.25
Insieme in piazza per la ricerca
Ogni anno, a dicembre, sono migliaia i volontari che, insieme, danno voce, nelle piazze, all’importanza e al valore della ricerca sulle malattie genetiche rare. Oltre a Coordinatori provinciali e Volontari di Cuore ci saranno le grandi Associazioni partner.
05.11.25
Sclerosi Tuberosa: la storia di Federico
L’Associazione Sclerosi Tuberosa ha deciso di aderire per la seconda volta al bando Fall Seed Grant di Fondazione Telethon per incentivare la ricerca scientifica su questa malattia multisistemica.
30.10.25
ON AIR: Palloncini pieni di ricordi e speranza
Su ON AIR conosciamo Valentina Giuffrè, Referente per la Regione Sicilia dell’Associazione Nazionale Malattia di Wilson. ON AIR è il format di Fondazione Telethon che racconta le storie di impegno, perseveranza e condivisione che sono alla base delle associazioni di pazienti.
29.10.25
Sindrome DDX3X: la storia di Dalia
L’ Associazione DDX3X Italia ODV ha deciso di aderire al Bando Fall Seed Grant 2025 di Fondazione Telethon per incentivare la ricerca scientifica italiana su questa rarissima malattia genetica.
28.10.25
Oltre la provetta: il mestiere più bello
Uno sguardo inedito e leggero sulla vita in laboratorio: immagini realizzate dai ricercatori dell’ SR-Tiget raccontano passione, impegno e quotidianità dietro ogni traguardo.
22.10.25
Sindrome di Xia-Gibbs: la storia di Layla
L’Associazione Xia-Gibbs Italia ha deciso di partecipare al Bando Fall Seed Grant 2025 di Fondazione Telethon per finanziare la ricerca scientifica su questo disturbo del neurosviluppo, causato dall’alterazione del gene AHDC1.
16.10.25
Attya Omer premiata al Nature Inspiring Women in Science Awards 2025
La scienziata di SR-Tiget e Università Vita-Salute San Raffaele riconosciuta a livello internazionale per la sua visione nell’avanzamento della terapia genica e per l’ispirazione che offre alle donne nella scienza.
